胃肠道间质瘤（GIST）属于少见的间叶组织肿瘤，占所有胃肠道恶性肿瘤 0.1％～3％。GIST可以发生于消化道任何部位，以胃和小肠最为常见。

由于GIST起病隐匿，且容易被常规检测手段忽略，往往在疾病晚期才被发现，对患者造成致命伤害。

靶向药物的出现改变了GIST治疗现状，而近年来临床和基础研究进一步改善了GIST患者的诊断和治疗。

伊马替尼

甲磺酸伊马替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，具有专一性强、副作用小等优点。

一项关键性的伊马替尼治胃肠道间质瘤患者的多中心随机Ⅱ期临床试验结果显示，67%的患者达到部分缓解(PR)，16%的患者疾病稳定(SD)。中位总生存期为58个月。SD和PR的患者4年生存率相似(64%和62%)。

舒尼替尼

舒尼替尼(Sunitinib)是由Sugen公司和辉瑞公司开发研制的一种口服、多靶点的受体酪氨酸激酶(Receptor tyrosine kinases,RTKs)抑制剂。

舒尼替尼治疗甲磺酸伊马替尼治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤的 III 期临床研究结果显示，舒尼替尼组对比安慰剂组的中位总生存期 OS 为 72.7 周　vs 64.9 周。

瑞戈非尼

瑞戈非尼是以索拉非尼为基础合成的效力更强的口服TKIs，是一种新型口服小分子酪氨酸激酶抑制药。

临床研究结果显示，瑞戈非尼组的 无进展生存期PFS 比安慰剂组显著延长(4.8 个月vs 0.9 个月)，死亡的相对风险比安慰剂治疗的患者下降约 73.2%。

阿伐普利尼Avapritinib

Avapritinib是一款强效、高选择性的、在研口服针对KIT和PDGFRA基因突变的抑制剂。被FDA批准用于治疗针对 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 D842V 突变）的晚期胃肠道间质瘤患者。

对于携带 PDGFRA 外显子 18 突变的患者，ORR 为 84%（95% CI: 69%, 93%），完全缓解（CR）率为 7%，部分缓解（PR）率为 77%。

对于携带 PDGFRA D842V 突变的亚组患者，ORR 为 89%（95% CI: 75%, 97%），CR 率为 8%，PR 率为 82%。

瑞派替尼Ripretinib

瑞派替尼是一种KIT/PDGFRα激酶开关调控的抑制剂，用于既往接受三种或以上激酶抑制剂疗法（包括伊马替尼）治疗后病情仍进展的GIST成年患者。

Ripretinib的批准是基于INVICTUS的III期临床研究数据，研究显示：Ripretinib组与安慰剂相比PFS为6.3个月vs1.0个月；总生存期OS为15.1个月vs6.6个月；客观缓解率ORR为9.4% vs 0%。

胃肠道间质瘤GIST分子靶向治疗时代已历经15年，从某种意义上讲已进入了发展瓶颈期，医学界开始更为冷静和客观地评价分子靶向治疗在GIST中的应用价值。

通过当前和未来在GIST中进一步精准化分子分型工作的开展及其他基础研究工作的突破性发现，不断进行尝试才能在未来的GIST领域中获得新的突破。

未来，GIST治疗将迈入以驱动基因为基础的精准治疗时代，相信会有更多克服耐药性的靶向新药涌现出来，为GIST患者带来临床获益。

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