培唑帕尼是什么药？
培唑帕尼是由葛兰素史克公司研发的一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。
适用于晚期肾细胞癌（一种在肾小管中发现癌细胞的肾癌类型）、软组织肉瘤(STS)的治疗。
帕唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂用于晚期肾细胞癌以及多种实体瘤的治疗。
酪氨酸激酶是最常见的生长因子受体，有很大部分肉瘤患者都是因为VHL基因突变以及肿瘤组织异常生长造成缺HIF开始无节制的转录，使VEGF、PGF、EGF、tgf2a这些靶点过度表达，然后就会激活Raf/MEK/ERK和PI3K/Akt/mTOR通路，使肿瘤细胞无休止增长。
帕唑帕尼能选择性地抑制vG-1、 VEGFR--2、 VEGFR--3、 PDGFR--a PDGFR-和C-2Kit，也就是说帕唑帕尼能够通过阻断酪氨酸激酶可破坏肿瘤细胞的信号传递，进而抑制肿瘤细胞增长，从而达到抗肿瘤的目的。
多中心、开放、非随机化、剂量探索的Ⅰ期临床研究对培唑帕尼治疗晚期实体肿瘤的安全性、药代动力学及有效剂量的研究结果表示，培唑帕尼总体耐受性良好，对多种肿瘤组织有抗肿瘤活性。800 mg，QD是培唑帕尼适合的单药治疗剂量。
开放的Ⅱ期临床研究结果显示，培唑帕尼治疗的客观缓解率（ORR）达35%，中位缓解持续时间为68周，中位无进展生存期（PFS）达52周。
培唑帕尼一般耐受性良好，最常见的不良事件是腹泻、疲劳和头发褪色。综上，该项Ⅱ期研究体现了培唑帕尼良好的耐受性和持久的抗肿瘤活性。
培唑帕尼用于晚期肾癌的全球Ⅲ期注册临床研究结果显示，与安慰剂组相比，培唑帕尼治疗组PFS得到显著提高（9.2个月对4.2个月），得到与既往Ⅱ期研究一致的结论。
对于未经系统治疗的晚期肾细胞癌患者，培唑帕尼组的PFS可延长至11.1个月（安慰剂组2.8个月）；对于经细胞因子治疗亚组患者，培唑帕尼作为二线治疗的PFS优势同样显著（7.4 个月对4.2个月）。
欧洲、美国和日本等地从2009年开始批准培唑帕尼作为晚期肾癌的一线用药。培唑帕尼也于2017年在中国获批上市。培唑帕尼的出现，使晚期肾癌患者一线靶向治疗有了新的选择。
总体上，培唑帕尼对既往未接受治疗或既往接受细胞因子治疗的晚期肾癌患者均有显著疗效。
和同为一线推荐药物的舒尼替尼相比疗效相当，但培唑帕尼治疗的不良反应和耐受性与其他药物相似或更好，并能改善患者的生活质量，患者选择倾向性也偏向培唑帕尼。
培唑帕尼的上市应用改变了既往晚期肾癌一线靶向治疗的格局，为晚期肾癌患者提供了另一种有效可耐受的方案。
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