复发性/难治性急性髓系白血病（AML）患儿的预后仍不乐观。BCL-2抑制剂，venetoclax（维奈托克），与低甲基化药物和低剂量阿糖孢苷联用于新确诊的、不适用化疗的AML老年患者时展现出可期待的活性。

现研究人员对维奈托克联合标准和大剂量化疗用于复发性/难治性AML患儿的疗效和安全性进行评估。

本研究是在USA的3家研究医院开展的剂量递增的1期研究，招募2-22岁的复发性/难治性AML或细胞系不明的急性白血病患儿。

在剂量递增阶段，患儿接受维奈托克(240 mg/m2或360 mg/m2，1/日，口服，28天/疗程）联合阿糖胞苷（100 mg/m2 X 20次或1000 mg/m2 X 8次）和（或无）伊达比星（12 mg/m2，1次）。

主要结点是明确推荐的2期剂量，次要结点是采用推荐的2期剂量治疗的患者中获得完全缓解或完全缓解伴不完全血液学恢复的患者比例。

2017年7月1日-2019年7月2日，招募了38位患者（中位年龄10岁），其中36位接受剂量递增的联合治疗，中位随访7.1个月。

维奈托克的2期推荐剂量定为360 mg/m2（最多 600mg），联合阿糖胞苷（1000 mg/m2 X 8次）和（或无）伊达比星（12 mg/m2，1次）。

35位可评估患者中有24位获得总体缓解（69%）。在20位采用推荐的2期剂量治疗的患者中，14位（70%）表现出完全缓解伴或不办血液学完全恢复，还有2位（10%）表现为部分缓解。

最常见的3-4级副作用事件有发热性中性粒细胞减少（22[66%]）、血流感染（6[16%]）和侵袭性真菌感染（6[16%]）。治疗相关死亡1例（结肠炎和败血症）。

维奈托克联合化疗用于儿科重度复发性/难治性急性髓系白血病的安全性和疗效结果提示，该联合方法应在新确诊的高风险的急性髓系白血病患儿中进一步进行评估。

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