一项对比尼洛替尼与伊马替尼一线治疗初诊CML疗效的研究显示，治疗6年后分别有55.7%和54.8%的患者在尼洛替尼300 mg、bid/400 mg、bid组达到MR（深层分子学反应）4.5，而伊马替尼组为32.9%；有37.9%和34.2%的患者使用尼洛替尼300 mg、bid/400 mg、bid治疗3年以上，并达到持续深度MR≥1年。该研究提示，相较于伊马替尼，尼洛替尼治疗组更高的深度MR率或能让更多患者达到TFR（无治疗缓解）条件。多项研究表明，伊马替尼长期治疗仍有病变残留的CML-CP患者在换成尼洛替尼治疗后可达到TFR条件。例如，在ENESTcmr全球研究中，多数患者入组前已使用3年以上伊马替尼治疗，入组后随即分入尼洛替尼组和伊马替尼组。在基线未达MR4.5的患者中，尼洛替尼组有52%在治疗第4年达到MR4.5，而伊马替尼组为42%，有28%的患者在换药后第一次达到MR4.5；截至治疗第4年，尼洛替尼组在第3年达到MR4.5且已持续超过1年（根据ENESTop标准可以尝试TFR）的患者为43.6%（17/39）。此外，ENESTpath研究中期分析及ENESTgoal研究的初步结果均提示，尼洛替尼替换伊马替尼治疗后可达深度MR，增加了实现TFR的可能性，且不良反应多为低级可接受。
以上研究证实，作为伊马替尼的升级版，尼洛替尼疗效上更有优势。
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