芦可替尼是什么药？
芦可替尼又称捷恪卫，由瑞士诺华公司研发生产，是一种Janus 相关激酶（JAK 家族） JAK1 和 JAK2 的选择性抑制剂。
JAK1 和 JAK2 的 IC50 分别为 3.3nM 和 2.8nM。这些激酶对造血和免疫功能相关的多个重要细胞因子和生长因子具有信号转导作用。骨髓纤维化和真性红细胞增多症是骨髓增生性恶性肿瘤，已知与 JAK1 和 JAK2 信号转导调节异常有关。
循环系统中激活 JAK-STAT 信号通路的细胞因子水平过高是引起这种调节异常的主要原因， JAK2V617F 突变、负性调节机制失效导致的功能获得性突变可引起这种细胞因子水平过高。
骨髓纤维化患者无论是否有 JAK2V6I7F 突变，均表现 JAK 信号转导调节异常。超过 95% 的真性红细胞增多症患者存在 JAK 激活性突变（如 V617F 或外显子 12）。
芦可替尼可抑制细胞因子依赖的恶性血液肿瘤细胞模型或表达 JAK2V617 突变蛋白的非细胞因子依赖的 Ba/F3 细胞的 JAK-STAT 信号转导和细胞增殖， IC50 为 80-320 nM，从而达到治疗目的。
美国FDA于2011年正式批准芦可替尼为首个用于治疗骨髓纤维化（myelofibrosis, MF）的药物，并授予其罕见病药物资格。
2012年8月，芦可替尼获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。
2017年3月10日，芦可替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。
已经证实，芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程，延长生存期，还可以改善患者症状，提高生活质量。
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