恩曲替尼商品名为Rozlytrek，由生物制药公司Ignyta研发，2017年年底被罗氏耗资17亿收购。

恩曲替尼是一款具有中枢神经系统活性（CNS-active）、口服的、选择性的酪氨酸激酶抑制剂，并不针对某一种特定的癌症类型，而是针对具有NTRK、ROS1或者 ALK基因融合的肿瘤患者。

恩曲替尼是原肌球蛋白受体酪氨酸激酶（TRK）TRKA、TRKB和TRKC（分别由神经营养酪氨酸受体激酶[NTRK]基因NTRK1、NTRK2和NTRK3编码）、原癌基因酪氨酸蛋白激酶（ROS1）和间变性淋巴瘤激酶（ALK）的抑制剂，IC50值为0.1至2nM。

ROS1和NTRK融合都相对罕见，占实体瘤的1%。但是有这些融合的肿瘤通常过度依赖这些信号通路，所以抑制这两个蛋白应答率很高。

恩曲替尼的主要活性代谢物M5对TRK、ROS1和ALK的体外活性相似。恩曲替尼是通过和这三种基因编码的蛋白，分别是TRK（TRKA, TRKB, TRKC）、ROS1以及ALK蛋白结合，从而达到抑制癌症的目的。

此外恩曲替尼能够穿过血脑屏障，是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性脑疾病具有疗效的TRK抑制剂，对脑转移瘤的控制效果也很好，并且没有不良的脱靶活性（off-target activity，未达到预先设定的目标）。

2019年6月18日，日本厚生劳动省（MHLW）批准罗氏制药的Rozlytrek（Entrectinib）恩曲替尼用于治疗成人和儿童患者的神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性，晚期复发性实体瘤，成为第一个在日本上市的泛组织抗癌药物。

2019年8月16日，FDA批准罗氏泛组织抗癌药Rozlytrek（Entrectinib）恩曲替尼用于ROS1阳性转移非小细胞肺癌和所有NTRK融合实体瘤（12岁以上）。

恩曲替尼是继拉罗替尼（Larotrectinib）之后，全球上市的第二款靶向NTRK的口服跨病种广谱抗癌药。也是继帕博利珠单抗（Keytruda）和拉罗替尼（Larotrectinib）之后，FDA批准的第三款泛组织抗癌药物。

恩曲替尼能同时精准靶向ROS和NTRK两个非常罕见的靶点，同时解决两个适应症是个了不起的药物化学成就，是精准医学的成功。

罗氏首席医学官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说：“恩曲替尼获得批准写下了个体化医疗的新篇章，让我们能够通过先进的分子诊断技术，根据患者体内的癌症驱动因子，递送精准疗法。我们为能够站在个体化医药的前沿而自豪，并且期待与全球监管机构合作，尽快将恩曲替尼带给更多NTRK融合阳性实体瘤患者，以及ROS1融合阳性NSCLC患者。”

恩曲替尼代表了一种独特的癌症治疗方法，通过将全面的基因组分析与可行的靶向治疗相结合，此疗法正在推进个性化治疗的目标，为每位患者找到合适的治疗方法。

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