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普拉替尼临床治疗效果如何？

非小细胞肺癌

在一项多中心、非随机、开放性、多组临床试验中，评估了普拉替尼对RET融合阳性转移性NSCLC患者的疗效（ARROW，NCT03037385）。

这项研究在不同的组中纳入了转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，这些患者接受了基于铂类药物的化疗，以及未接受过治疗的转移性非小细胞肺癌患者。

在目标人群114例患者中，回顾性地对使用Dx靶向测试的患者中的59例（使用Dx技术）患者进行疗效测试。纳入无症状中枢神经系统（CNS）转移瘤患者，包括在被纳入研究前2周内类固醇使用稳定或减少的患者。

患者每天口服一次，剂量为400mg，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

先前经过铂类化疗的转移性RET融合阳性NSCLC
对87例RET融合阳性的NSCLC患者进行疗效评估，这些患者以前接受过铂类化疗，纳入ARROW试验组。

中位年龄60 岁，49% 女性，53% 白人，35% 亚洲人，94%PS 评分0-1 分，43% 脑转移。所有患者均接受过含铂化疗，45% 使用过PD-1/PD-L1 单抗，25% 使用过靶向药。RET 基因经NGS 检测比例77% ，经FISH 检测比例21% ，最常见的RET 融合伴侣为KIF5B （75% ）和CCD6 （17% ）。

完全缓解率5.7% ，部分缓解率52% ，总有效率57% ，中位缓解持续时间未达到（>15.2 月），80% 有效患者的缓解时间超过6 个月。

其中39 例接受过PD-1/PD-L1 单抗治疗的患者，总有效率59% ，中位缓解持续时间未达到（>11.3 月）。

8 例具有可测量脑转移病灶的患者，入组前2 个月内均未接受过放疗，2 例颅内病灶完全缓解，2 例颅内病灶部分缓解，总有效率50% ，75% 有效患者的缓解时间超过6 个月。

未经治疗的RET融合阳性NSCLC
对27例未经治疗的RET融合阳性的NSCLC患者进行疗效评估，并将可测量的疾病纳入ARROW。

中位年龄65 岁，52% 女性，59% 白人，33% 亚洲人，96%PS 评分0-1 分，37% 脑转移。RET 基因经NGS 检测比例67% ，经FISH 检测比例33% ，最常见的RET 融合伴侣为KIF5B （70% ）和CCD6 （11% ）。

完全缓解率11% ，部分缓解率59% ，总有效率70% ，中位缓解持续时间9.0 月。

甲状腺癌

2020年12月01日，美国FDA加速批准普拉替尼扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

此次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。

在55例携带RET突变的经治MTC患者中，普拉替尼达到60%的总缓解率（ORR）。在29例携带RET突变的初治MTC患者中，ORR为66%。

此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者群的中位缓解持续时间（DoR）均尚未达到。

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