恩西地平(Enasidenib),是美国新基公司和Agios公司共同研发新型分子靶向药。
恩西地平,商品名为Idhifa,是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环(TCA cycle)对于许多的生化信号通路至关重要, IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q, R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
2017年8月,恩西地平获得美国食品和药物管理局(FDA)的完全批准,用于治疗经FDA批准的检测产品检测证实具有IDH2突变的R/R AML成年患者。
恩西地平是第一个也是目前唯一一个获FDA批准治疗IDH2突变阳性R/R AML患者的药物,现已在加拿大、澳大利亚等多个国家和地区上市。
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