吉妥单抗(Gemtuzumab ozogamicin),又称吉妥珠单抗,是美国辉瑞制药公司研制的新型分子靶向药。
吉妥单抗,商品名为Mylotarg,是一种CD33导向的抗体-药物偶联物(ADC)。抗体部分(hP67.6)能够识别人CD33抗原。小分子N-乙酰伽马卡里奇霉素是一种细胞毒剂,它通过连接物与抗体共价连接。
非临床资料提示,吉妥单抗的抗癌活性是由于ADC与表达CD33的肿瘤细胞结合,随后ADC-CD33复合物内化,以及N-乙酰氨基卡拉霉素二甲基肼通过连接物的水解裂解在细胞内释放。N-乙酰γ-卡拉霉素二甲酰肼的激活诱导双链DNA断裂,进而诱导细胞周期阻滞和凋亡细胞死亡。
2017年9月14日吉妥单抗得到美国FDA的批准上市,用于治疗表达CD33抗原的新诊断的急性骨髓性白血病(AML)的成人患者。
FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者。值得一提的是,吉妥单抗是首款包括儿童AML适应症的药物,也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。
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