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硼替佐米临床治疗效果如何？

至少接受过两种治疗后复发的或者难治的多发性骨髓瘤的临床研究

为了评价本品的安全性和有效性，进行了一项至少曾接受过两种治疗且近期发现病情进展的 202 例患者参加的开放、单臂、多中心临床研究(M34100-025)。

静脉给予本品，剂量为 1.3 mg/m2 ，每周注射 2 次，连续注射 2 周后停药 10 天(即 21 天为 1 个疗程)，最长 8 个疗程。

研究中考虑到毒性，对剂量进行了调整。那些对本品的治疗显效的患者允许继续参加延续性试验。

至少接受一种或以上治疗后复发的多发性骨髓瘤的随机、开放性临床研究

在一项国际性、前瞻性、随机(1:1)、分层的开放性 III 期临床试验[M34101-039 (APEX)]中，比较了本品与大剂量的地塞米松对至疾病进展时间(TTP)的改善作用，本试验纳入了 669 例曾接受过 1 到 3 种治疗的进展性多发性骨髓瘤患者。

对大剂量的地塞米松难治的患者和基线期时周围神经病变达 2 级及 2 级以上或血小板计数<50000/µL 的患者不能参加试验。共对 627 例患者进行了疗效评价。

本品组的患者在接受了 8 个疗程的(每疗程 3 周)治疗后接受了 3 个疗程的(每疗程 5 周)治疗。

在 3 周治疗中，单独静脉给予本品 1.3 mg/m2，每周注射 2 次，连续注射 2 周(即在第 1、4、8 和 11 天注射)后停药 10 天(即从第 12 至第 21 天)。

在 5 周治疗中，单独静脉给予本品 1.3 mg/m2，每周注射 1 次，连续注射 4 周(即在第 1、8、15 和 22 天注射)后停药 13 天(即从第 23 至第 35 天)。

地塞米松组患者在接受了 4 个疗程的(每疗程 5 周)治疗后接受了 5 个疗程的(每疗程 4 周)治疗。

在 5 周的治疗中，第 1 天至第 4 天、第 9 天至第 12 天和第 17 天至第 20 天口服地塞米松 40 mg/天，之后停药 15 天(即从第 21 至第 35 天)。

在 4 周的治疗中，第 1 天至第 4 天口服地塞米松 40 mg/天，之后停药 24 天(即从第 5 至第 28 天)。将口服地塞米松出现疾病进展的患者纳入相关的其他试验中按照标准剂量和方法给予本品治疗。

未经治疗的多发性骨髓瘤的随机、开放性临床研究

在 682 名患者中进行的一项国际多中心、前瞻性、随机 (1:1)的开放性 III 期临床试验[MMY-3002 (VISTA)]中，研究与 MP 联合疗法相比，本品(1.3 mg/m2)合用 MP 联合疗法是否可以改善未经治疗的多发性骨髓瘤患者的至疾病进展时间(TTP)。

最长的治疗为 9 个疗程(约 54 周)，若出现疾病进展或无法耐受的毒性即可提早终止治疗。

预先设定中期分析，中位随访 16.3 个月，主要研究终点——至疾病进展时间已经达到，MP 组患者交叉到本品合用 MP 组接受治疗。在中位随访 60.1 个月时对生存数据进行最终更新。

尽管在后续治疗中使用了以本品为基础的化疗方案，本品合用 MP 组中仍然观察到了有统计学意义的生存获益(HR = 0.695；p = 0.00043)。MP 组的中位生存期预估为 43.1 个月，本品合用 MP 组的中位生存期预估为 56.4 个月。

中国患者中的有效性数据总结

上述未经治疗的多发性骨髓瘤研究入选 41 例中国患者，其中 20 例被随机分入本品联合 MP 治疗组，21 例被随机分入 MP 治疗组。

表 23 列出了中国患者亚组的有效性分析结果。

复发的套细胞淋巴瘤的 II 期单臂临床研究

在一项开放性、单臂、多中心试验中[M34103-053 (PINNACLE)]评价了本品用于治疗复发的或难治的套细胞淋巴瘤患者的安全性和有效性，本试验纳入的 155 例患者都曾至少接受过一次治疗且疾病进展。

对生存患者的随访中位数超过 13 个月，生存中位数尚未得到，1 年生存率的 Kaplan Meier 评估是 69%，出现缓解的患者中 1- 年生存率的 Kaplan Meier 评估是 94%，达到 CR 或 CRu 的患者中 1- 年生存率的 Kaplan Meier 评估是 100% 。

表 24：套细胞淋巴瘤的 II 期试验有效性结果总结

未经治疗的套细胞淋巴瘤临床研究

在 487 例既往未经治疗的套细胞淋巴瘤(II、III 或 IV 期)成人患者中进行了一项随机、开放性、3 期研究(LYM-3002)，以确定本品、利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松联合用药(VcR-CAP)与利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松联合用药(R-CHOP)相比是否能改善无进展生存期(PFS)。

本临床研究采用独立的病理学确证方法和独立的影像学缓解评估方法。

疗效结果总结于表 25

在复发性多发性骨髓瘤患者中比较本品静脉和皮下给药的随机、开放性临床研究

一项开放性、随机、3 期非劣效性研究(MMY-3021)比较了本品皮下给药和静脉给药的疗效和安全性。

此项研究入选了 222 例复发性多发性骨髓瘤患者，以 2:1 的比例将他们随机分配到接受 8 个周期的 1.3 mg/m2本品皮下或静脉给药。

4 个周期之后未对本品单药治疗产生最佳缓解(完全缓解(CR)以下)的患者允许在本品给药当日或第二天接受每日地塞米松 20 mg。

将基线时有 ≥ 2 级周围神经病变或血小板计数<50,000/µL 的患者排除。共有 218 例患者可进行治疗反应评价。

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