一项纳入了199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病AML患者的国际性、多中心、开放标签、随机、III期研究评估了恩西地平的疗效。

研究结果显示：在接受最短6个月的治疗后，大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9. 6个月。

在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。

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